الأغلى في العالم.. علاج ينقذ الأطفال المصابين باضطراب وراثي قاتل

اعتمدت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية علاجًا جينيًا جديدًا يسمى "لينميلدي Lenmeldy" لعلاج حثل المادة البيضاء المتبدل اللون، وهو اضطراب وراثي قاتل يصيب عادةً الأطفال دون سن السابعة.

ويبلغ سعر الجملة لدواء "لينميلدي"، الذي تصنعه شركة أوركارد ثيرابيوتيكس، 4.25 مليون دولار، مما يجعله أغلى دواء في العالم، وعلى الرغم من أن سعر الجملة عادةً ما تغطيه خطط التأمين، إلا أن التكاليف المرتفعة للعلاجات الجينية قد ترهق قدرة شركات التأمين على توفير تغطية لهذه العلاجات.

ويحدث هذا المرض بسبب نقص إنزيم ضروري لتحليل بعض المواد الدهنية، مما يؤدي إلى فقدان تدريجي للحركة والتفكير.

ويعمل "لينميلدي" باستخدام الخلايا الجذعية من شخص مصاب بداء MLD وإدخال نسخ عاملة من الجين المعيب، مما يسمح للخلايا التي تم إصلاحها بإنتاج الإنزيم المفقود.

وأظهر المرضى الأوائل الذين عُولجوا باستخدام "لينميلدي" فوائد طويلة الأمد، حيث لا تزال الخلايا المعدلة جينيًا تنتج الإنزيم بعد مرور أكثر من 12 عامًا.

تجلب الموافقة على عقار "لينميلدي" أملاً جديدًا لأفراد العائلات المصابين بمرض اضطراب طيف التوحد، مما يوفر فرصة لحياة طبيعية للأطفال الذين تم تشخيصهم قبل ظهور الأعراض.

ومع ذلك، يثير السعر المرتفع للعلاج مخاوف بشأن القدرة على تحمل التكاليف، خاصة بالنسبة للأمراض النادرة.

ويشير خبراء السياسة الصحية إلى أن القائمة المتزايدة من العلاجات الجينية عالية السعر قد تحد من إمكانية وصول المرضى إليها إذا بدأت خطط التأمين باستبعادها من التغطية.

على الرغم من التكلفة المرتفعة، فقد اعتبر معهد المراجعة السريرية والاقتصادية أن "لينميلدي" فعال من حيث التكلفة، حيث يمكن أن يحسن بشكل كبير من جودة حياة المصابين بمرض التصلب المتعدد.

وعلى الرغم من أن الموافقة على "لينميلدي" توفر تقدمًا في توافر العلاجات الفعالة، بما في ذلك العلاجات الجينية، للأمراض النادرة، إلا أن المخاوف لا تزال بشأن الأثر المالي على الدول وخطط التأمين قائمة، حيث يمكن أن تكون تكلفة تغطية حتى طفل أو طفلين مصابين بمرض لينميلدي كبيرة.

تعد الموافقة على "لينميلدي" جزءًا من جهود إدارة الغذاء والدواء الأمريكية لإزالة التراكم في العلاجات الخلوية والجينية التي تنتظر الموافقة عليها.

وأنشأت الوكالة مكتبًا جديدًا، وهو مكتب المنتجات العلاجية، للإشراف على تنظيم هذه العلاجات.

ويتوافر دواء "لينميلدي" في أوروبا، منذ العام 2020، وهو متاح، الآن، للمرضى في الولايات المتحدة. كما تؤدي الموافقة على "لينميلدي" أيضًا إلى إحراز تقدم في الكشف المبكر من خلال اختبارات فحص حديثي الولادة.

وتدعم شركة "أوركارد ثيرابيوتيكس" هذه الدراسات، وتعزز مبادرات فحص حديثي الولادة، والتي حددت بالفعل 5 أطفال مصابين بمرض التصلب المتعدد.

وتجلب الموافقة على دواء "لينميلدي" الأمل للعائلات المصابة بداء التصلب المتعدد التي لم تعد مضطرة لمشاهدة أطفالها يعانون دون علاج.

ومع ذلك، لا تزال هناك تحديات، حيث لا يزال المرضى يواجهون خطر الإصابة بالعدوى والمضاعفات الأخرى، كما أن التكاليف المرتفعة للعلاجات الجينية تشكل أعباءً مالية على الأفراد، وخطط التأمين، والدول.

وبشكل عام، تمثل الموافقة على عقار "لينميلدي" طفرة كبيرة في علاج مرض التصلب المتعدد، ويوفر إمكانيات جديدة للمرضى والعائلات.

كلمات مفتاحية :